New gene editing tools for Alzheimer's treatments

ماریا کاریلو، مدیر ارشد علمی انجمن آلزایمر، گفت: پیشرفت‌ها و تاییدیه‌هایی که شاهد آن بوده‌ایم، و همچنین تنوع در درمان‌های جدید بالقوه در چند سال گذشته، امیدی را برای کسانی که تحت تأثیر این بیماری ویرانگر قرار گرفته‌اند، فراهم می‌کند.

او در بیانیه خبری انجمن گفت: «داروهای ضد آمیلوئید که به تازگی توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده تأیید شده است، اولین گام مهم در درمان آلزایمر است، اما کارهای بیشتری باید انجام شود».

انجام آزمایش ژنتیک در آزمایشگاه صدر تبریز

یک مطالعه رایج ترین ژن خطر آلزایمر، APOE-e4 را مورد بررسی قرار می دهد. هدف دیگر کاهش تولید بتا آمیلوئید، پروتئین سمی در مغز است.

CRISPR مخفف سیستم تکرارهای کوتاه پالیندرومیک خوشه‌ای منظم بین‌فاصله است. ویرایش ژن با استفاده از این سیستم ابزاری قدرتمند برای شناسایی داروهای بالقوه جدید در نظر گرفته می شود.

کاریلو گفت: «مطالعاتی مانند این دو که پیشرفته‌ترین فناوری‌ها – در این مورد، CRISPR – را بر پیشبرد درمان و پیشگیری از آلزایمر متمرکز می‌کنند، مشتاقانه مورد استقبال قرار می‌گیرند و باید چندین برابر شوند. ما آینده ای را متصور هستیم که در آن درمان های متعدد به تمام جنبه های این بیماری پیچیده می پردازد. و این که، پس از اثبات، درمان‌ها می‌توانند به روش‌هایی ترکیب شوند که مکمل و تقویت یکدیگر برای کاهش خطر، درمان مؤثر، توقف پیشرفت و در نهایت درمان بیماری آلزایمر و سایر زوال عقل‌ها باشند.

به ارث بردن ژن APOE-e4 تضمین نمی کند که فرد به آلزایمر مبتلا شود، اما داشتن یک نسخه از APOE-e4 این خطر را دو تا سه برابر افزایش می دهد. داشتن دو مورد از این ژن ها این خطر را تا 12 برابر افزایش می دهد.

مطالعه ای که این ژن را هدف قرار داد نشان داد که سطوح APOE-e4 می تواند به طور قابل توجهی در مغزهای مینیاتوری مشتق شده از یک بیمار آلزایمر و همچنین در مدل های انسانی موش کاهش یابد. این می تواند این کار را بدون تغییر سطوح دیگر گونه های APOE که تصور می شود خنثی یا محافظ هستند انجام دهد.

بوریس کانتور، استادیار پژوهشی نوروبیولوژی در مرکز فناوری‌های ژنومی پیشرفته دانشگاه دوک در دورهام، NC، گفت: «یافته‌ها فوق‌العاده هیجان‌انگیز هستند. آنها شواهد اثبات مفهومی را ارائه می‌کنند که از رویکرد ما به عنوان یک استراتژی جدید با پتانسیل بالا برای درمان و احتمالاً حتی پیشگیری از بیماری آلزایمر که در حال حاضر هیچ درمانی ندارد، پشتیبانی می‌کند.»

Ornit Chiba-Falek، رئیس بخش علوم مغز ترجمه در Duke، گفت که هدف حرکت به سمت پزشکی دقیق است.

او گفت: «ما معتقدیم که نتایج بسیار امیدوارکننده است.

در مطالعه دیگر، محققان استراتژی ویرایش ژنی را توسعه دادند که پروتئین پیش ساز آمیلوئید (APP) را هدف قرار می دهد. برنت اولستون، نویسنده این مطالعه، از آزمایشگاه Subhojit Roy در دانشگاه کالیفرنیا، سن دیگو، APP را “ژنی با نقش مرکزی و غیرقابل انکار” در آلزایمر می نامد.

بر اساس این مطالعه، APP بسته به اینکه چگونه توسط آنزیم های مختلف در مغز بریده می شود، محصولات جانبی محافظت کننده (sAPPA) یا پاتولوژیک (بتا آمیلوئید) ایجاد می کند. محققان امیدوارند تولید بتا آمیلوئید را کاهش دهند و در عین حال اقدامات محافظتی عصبی را افزایش دهند.

آنها دریافتند که درمان CRISPR منجر به کاهش پلاک های بتا آمیلوئید و نشانگرهای مرتبط با التهاب مغز می شود. همچنین باعث افزایش محصولات APP محافظ عصبی و اصلاح نقایص رفتاری و عملکرد سیستم عصبی هنگام آزمایش این فرآیند در مدل موش مبتلا به آلزایمر شد.

این ویرایش CRISPR به عوارض جانبی نامطلوب در موش‌های معمولی منجر نشد.

آلستون گفت: “ما معتقدیم که این نشان می دهد که در موش ها، استراتژی درمانی بالقوه ما هم بی خطر و هم موثر است.” “این نتایج مطالعات آینده را با هدف وارد کردن ویرایش APP CRISPR به آزمایش انسانی توجیه می کند.”

یافته های آنها یکشنبه در کنفرانس بین المللی انجمن آلزایمر در آمستردام ارائه شد. چنین تحقیقاتی مقدماتی در نظر گرفته می شود تا زمانی که در یک مجله معتبر منتشر شود.

بدون دیدگاه

دیدگاهتان را بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *


هفت × = 49